Pentixapharm Holding AG，一家專注于開發創新一流放射性藥物的生物制藥公司，近日宣布其I/II期臨床試驗已正式開始接受治療首位患者。該試驗旨在評估Lu177-PentixaTher(一種新型放射性藥物療法)在成人復發/難治性CXCR4陽性急性髓系白血病(AML)和急性淋巴細胞白血病(ALL)中的安全性和有效性。

這項名為PENTILULA的研究(ClinicalTrials.gov ID：NCT06356922)是一項多中心、開放標簽的試驗，由法國衛生部資助，并由南特大學醫院的著名研究團隊領導。該試驗計劃招募最多21名復發/難治性AML或ALL患者，為期24個月，總研究時間預計為36個月。試驗的主要目標是確定Lu177-PentixaTher的最大耐受劑量(MTD)，并檢查輸注新型放射治療藥物后的主要療效參數，如總體反應率(ORR)和完全緩解(CR)。

Pentixapharm的主要候選藥物PentixaTher在治療血液腫瘤疾病方面的潛力日益受到關注。2023年1月，在《核醫學雜志》上發表的一篇同行評審文章強調了PentixaTher在治療T細胞淋巴瘤患者中的良好臨床結果。此次PENTILULA試驗是首次將PentixaTher與镥-177相結合進行試驗，镥-177是一種廣泛且成功用于治療去勢抵抗性前列腺癌或神經內分泌腫瘤的放射性同位素。

AML和ALL是侵襲性強且危及生命的血癌，每年影響全球數千人。AML是成人中最常見的急性白血病類型，在美國每年約有20,000例新病例，五年生存率僅為31.9%。ALL則是兒童中最常見的癌癥類型，在成人中發病率也很高。目前的治療方案通常涉及強化化療和干細胞移植，可能會產生嚴重的副作用，而其他適應癥的有效放射療法費用高昂。

Pentixapharm集團首席執行官兼首席營銷官Dirk Pleimes博士表示：“盡管急性白血病的治療已經取得進展，但許多患者的選擇仍然有限，并且結果不佳。我們相信PentixaTher具有巨大的潛力來滿足這些未滿足的需求，為患有血液系統惡性腫瘤的個體患者提供有價值的放射性藥物治療診斷方法。”

Pentixapharm致力于發現和開發新型靶向放射性藥物，為多種血液和實體癌癥以及心血管、內分泌和炎癥疾病的診斷和治療方案提供明確的商業途徑。此次PENTILULA試驗的啟動，標志著Pentixapharm在擴大血液系統惡性腫瘤靶向放射治療選擇方面邁出了重要一步。

該試驗由南特大學醫院核醫學系主任Françoise Kraeber-Bodéré教授和血液學專家Patrice Chevallier教授等頂尖專家領導。Pentixapharm表示將全力支持這項研究，利用其在PentixaTher方面的治療知識，并促進使用該化合物的途徑，以推動這項重要研究向前發展。