維泰凱(拉羅替尼)是全球目前唯一含嬰幼兒適應(yīng)癥的神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)酪氨酸受體激酶(NTRK)基因融合不限瘤種精準(zhǔn)靶向藥，維泰凱(拉羅替尼)片劑已于近日在國(guó)內(nèi)獲批，作為首個(gè)口服TRK抑制劑，是專門用于治療具有NTRK基因融合腫瘤的泛瘤種精準(zhǔn)靶向治療藥物。

拉羅替尼在TRK融合的成人和兒童腫瘤患者，包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)腫瘤中均顯示出高效和持久的應(yīng)答，目前已經(jīng)在美國(guó)、歐盟和英國(guó)等國(guó)家和地區(qū)獲批。維泰凱(拉羅替尼)口服溶液則是充分考慮了兒童的用藥特點(diǎn)，專為兒童貼心設(shè)計(jì)，口服溶液的獲批為兒童TRK腫瘤患者提供了腫瘤精準(zhǔn)治療的新選擇，讓NTRK基因融合實(shí)體瘤兒童重獲新生不再是夢(mèng)想。

兒童腫瘤已經(jīng)成為全球兒童疾病的第九大負(fù)擔(dān)。首先，兒童腫瘤相對(duì)罕見，與成人腫瘤相比，其發(fā)病率相對(duì)較低，受到社會(huì)和企業(yè)的關(guān)注相對(duì)較少，使得這個(gè)領(lǐng)域的醫(yī)學(xué)發(fā)展起步較晚。其次，相比成人腫瘤，兒童腫瘤有其特有的驅(qū)動(dòng)機(jī)制，其類型多樣且更為復(fù)雜，針對(duì)成人研發(fā)的腫瘤藥物不一定適用于兒童患者。在此背景下，兒童腫瘤藥物嚴(yán)重匱乏，部分患兒依照成人患者的臨床經(jīng)驗(yàn)進(jìn)行治療，一定程度上增加了藥物的不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)。

研究發(fā)現(xiàn)，TRK融合腫瘤廣泛存在于多種類型的成人和兒童腫瘤中。其中，NTRK基因融合又以在嬰兒纖維肉瘤、高級(jí)別膠質(zhì)瘤(兒科)等兒科特定類型腫瘤中發(fā)生率較高。2022年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)也公布了拉羅替尼最新研究數(shù)據(jù)。截止到2021年7月的數(shù)據(jù)顯示，拉羅替尼治療NTRK基因融合的兒童實(shí)體瘤患者客觀緩解率(ORR)為84%，中位持續(xù)緩解時(shí)間(DoR)和無進(jìn)展生存期(PFS)分別為43.3和37.4個(gè)月;48個(gè)月的生存率為93%。研究顯示，8沒有出現(xiàn)新的、非預(yù)期的不良反應(yīng)事件。

拜耳國(guó)際研發(fā)北京中心總負(fù)責(zé)人、中國(guó)法規(guī)科學(xué)與注冊(cè)事務(wù)負(fù)責(zé)人張華表示，“近年來，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)取得飛速的進(jìn)步，針對(duì)基因組改變的靶向治療已在臨床中展示了顯著優(yōu)勢(shì)。然而，與亟待滿足的兒童腫瘤治療臨床需求相比，兒童腫瘤藥物的研發(fā)存在缺口，兒童用藥長(zhǎng)期面臨‘吃藥靠掰，用量靠猜’的困局。維泰凱口服溶液劑型的獲批能夠使中國(guó)TRK融合腫瘤的兒童患者真正從腫瘤精準(zhǔn)治療中獲益。”