在體內檢測和靶向β細胞的能力可以極大地改善糖尿病的研究和治療方法。然而，缺乏特異性的探針仍然阻礙了人類β細胞群的精確表征和臨床環境中的治療交付。

最近的研究已經設計出針對胰腺細胞的RNA分子，為靶向治療創造了新的機會，鼓勵細胞增殖或局部抑制免疫而不引起全身副作用。適當的治療有望逆轉糖尿病，拋棄胰島素依賴。

邁阿密大學米勒醫學院(University of Miami Miller School of Medicine)的研究人員改造了RNA分子，使其成為人類胰腺β細胞的家，這種細胞產生胰島素，在1型和2型糖尿病患者體內被破壞。

這種有針對性的方法可以幫助研究人員研究這些疾病是如何發展的，并提供新的治療方法。這項研究發表在4月5日的《自然通訊》上。

副教授Paolo Serafini博士是這篇論文的主要作者，他說:“我們已經創造了一種工具，可以專門向人類β細胞輸送藥劑。這給了我們新的能力。我們可以使用PET或CT掃描來計數細胞，通過測量疾病進展，我們可以直接對細胞進行治療，而不會對身體其他部位造成副作用。”

1型糖尿病是由針對胰腺細胞的自身免疫反應引起的。隨著時間的推移，免疫系統會破壞這些關鍵的胰島素生產細胞，身體就不能再控制血糖水平，導致嚴重的血管和器官損傷。雖然補充胰島素是一種有效的治療方法，但它并不能治愈。

2型糖尿病的進展情況不同。細胞產生了胰島素抵抗，這意味著細胞必須更努力地工作以產生更多的激素。最終，細胞因過度勞累而死亡，再次導致葡萄糖代謝失調。

研究這些疾病的研究人員從來沒有能夠很好地統計出在任何特定時刻胰腺中有多少活的細胞。他們依靠血糖水平等替代指標，而這些指標只能提供有關這些疾病如何演變的有限信息。

科學家們試圖開發的治療方法經常受到與系統治療相關的毒性和其他副作用的阻礙——他們想要一個可以直接向細胞提供治療的系統。

Serafini博士說:“如果我們用非靶向藥物來治療患者，這些藥物會促進細胞增殖，影響許多其他組織，并可能導致癌癥。類似地，如果我們試圖保護β細胞免受自身免疫反應的影響，非靶向治療將導致系統免疫抑制，使患者容易受到病原體的傷害，再次導致癌癥。”

Serafini博士和同事們通過創造兩種不同的RNA適配體解決了這些問題。反過來，科學家可以附加額外的分子來照亮β細胞(用于成像)或治療疾病。

這將給科學家提供新的機會，以創造靶向療法，鼓勵細胞增殖或抑制局部免疫，而不引起全身副作用。此外，精確測量細胞質量的能力將改善未來的研究。

Serafini博士說:“進行臨床試驗將更便宜、更容易，因為我們將能夠實時看到beta細胞中實際發生了什么。在過去，我們必須測量葡萄糖或胰島素來推斷胰腺的情況。現在，我們可以看到它了。”

研究人員已經開始測試潛在的治療方案。他們正在與WiNK治療公司和青少年糖尿病研究基金會(JDRF)合作進行臨床前研究，希望在未來幾年將這些方法推進到人體試驗中。

Serafini博士說:“我們正在與JDRF合作進行后續研究，以阻止自身免疫反應并鼓勵細胞增殖。從理論上講，通過適當的治療，我們可以增加細胞的數量來逆轉糖尿病，同時保護細胞免受自身免疫的影響，這樣人們就不再需要胰島素了。”