Novartis近期透露，Lutathera(USAN：lutetium Lu-177 dotatate/INN：lutetium(177Lu) oxodotreotide)已獲得美國食品藥物監督管理局(FDA)的批準，用于治療12歲及以上患者的生長抑素受體陽性(SSTR+) 胃腸胰神經內分泌腫瘤，包括前腸、中腸和后腸腫瘤。這標志著 Lutathera 首次被特別批準用于治療被診斷為GEP-NETs的兒科患者。。
美國腫瘤學部門負責人Tina Deignan表示：“Lutathera已成為GEP-NET兒科患者的首要療法，為受這種罕見癌癥影響的兒童提供了新的可能性。放射性配體療法的能力被證明對腫瘤學領域具有變革性意義。此次獲批標志著我們不斷努力將RLT平臺的研究和應用擴展到各種癌癥和臨床環境中的一個重要里程碑。
神經內分泌瘤由遍布全身的神經內分泌細胞發展而來，通常被確定為進展緩慢的癌癥。由于癥狀往往出現較晚，因此診斷經常被推遲，并且大約 10%-20% 的年輕患者在轉移階段被發現患有該疾病。盡管被認為是一種罕見的疾病，但近年來 NET 的患病率一直在上升。
“雖然GEP-NET在年輕人中并不常見，但它們的影響令人深感痛苦。最近的批準填補了這一空白，為這些有需要的年輕人提供了新的治療途徑，“費城兒童醫院的試驗研究員兼發育治療項目主任Theodore Laetsch博士評論道。“放射性配體療法徹底改變了GEP-NET的治療格局，現在有望看到它擴展兒科，令患者受益。
批準的決定得到了NETTER-P試驗結果的支持，該試驗研究了在12至18歲以下被診斷患有SSTR+ GEP-NETs的患者中使用Lutathera的安全性。該試驗強調了兒童患者的安全性，這與NETTER-1試驗在成年患者中觀察到的安全性一致，后者是導致Lutathera批準用于成年患者的關鍵研究。此外，研究發現兒童患者接受的輻射劑量在外部放射治療定義的安全范圍內，并且與成人的輻射劑量相當。
根據Synapse數據庫提供的數據，截至2024年4月26日，針對SSTR2靶點的研究藥物有48個，包括107個適應癥，涉及67家研發機構，相關臨床試驗達到299項，專利多達2262項。
Lutetium Dotatate Lu-177 是一種靶向 SSTR2 的肽偶聯放射性核素藥物，已顯示出治療多個領域的各種疾病的前景。它的活躍適應癥包括廣泛的癌癥和神經系統疾病。該藥物由Advanced Accelerator Applications SA開發，已在歐盟和其他國家獲得批準，并在中國進行臨床試驗。它獲得的快速通道，凸顯了其在解決未滿足的醫療需求和加快監管流程方面的潛力。
