今日(8月12日)，中國國家藥監局(NMPA)官網公示，澤璟制藥開發的甲苯磺酸多納非尼片新適應癥上市申請已獲得批準。根據澤璟制藥此前新聞稿，這是多納非尼在中國獲批的第二項適應癥，用于治療局部晚期/轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌(RAIR-DTC)。就在近日，多納非尼還入選了第十四屆健康中國論壇“十大新藥(國內)”榜單。

支持該藥本次獲批的是名為ZGDD3的3期臨床研究。據ZGDD3研究牽頭學者、中國醫學科學院北京協和醫院林巖松教授表示，ZGDD3研究是中國甲狀腺癌患者中開展的最大樣本研究之一，研究結果顯示多納非尼治療具有優異抗腫瘤效果，在顯著延長RAIR-DTC患者的PFS的同時顯示了良好的安全性和耐受性，數據成果令人鼓舞。

截圖來源：NMPA官網

甲苯磺酸多納非尼片是澤璟制藥開發的口服多靶點、多激酶抑制劑類小分子抗腫瘤藥物。臨床前藥理學研究證實，該藥既可抑制VEGFR、PDGFR等多種受體酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制各種Raf激酶，并抑制下游的Raf/MEK/ERK信號傳導通路，抑制腫瘤細胞增殖和腫瘤血管的形成，從而發揮多重抑制、多靶點阻斷的抗腫瘤作用。多納非尼片已于2021年6月獲NMPA批準，用于一線治療晚期肝細胞癌(商品名：澤普生)，這也是澤璟制藥首個獲批的產品。

2021年10月，澤璟制藥宣布多納非尼用于治療局部晚期/轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌適應癥的新藥上市申請獲NMPA受理，即為本次獲批的適應癥。據悉，本次上市申請主要是基于多納非尼治療局部晚期/轉移性RAIR-DTC的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗(ZGDD3研究)的結果。

ZGDD3研究共計劃入組患者204例，主要目的是評價甲苯磺酸多納非尼片治療局部晚期/轉移性RAIR-DTC的無進展生存時間(PFS)。獨立數據監查委員會(IDMC)對結果審核后判定有效性和安全性結果符合預期。經與中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)溝通并獲CDE同意提前結束ZGDD3試驗。在完成ZGDD3研究的數據揭盲和分析后，澤璟制藥向CDE遞交了多納非尼治療局部晚期/轉移性RAIR-DTC適應癥的新藥上市申請。