美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院國(guó)家癌癥研究所(NCI)根據(jù)1期研究的初步療效信號(hào)授予了該補(bǔ)助金，這是一項(xiàng)國(guó)際、開(kāi)放標(biāo)簽、劑量遞增、安全性研究。這筆資金允許該公司正在進(jìn)行的1期兒科研究從1a部分?jǐn)U展到1b部分。為了加速發(fā)展，這項(xiàng)研究被設(shè)計(jì)成兩部分的方法。目前正在進(jìn)行的1a期旨在確定iopofosine在兒童腦腫瘤中的安全性、耐受性和初始療效，而1b期旨在確定產(chǎn)生最佳療效的劑量和給藥方案。先前公布的初步數(shù)據(jù)證明了對(duì)iopofosine的治療反應(yīng)，多種腫瘤參數(shù)的變化和患者無(wú)進(jìn)展生存期延長(zhǎng)證明了這一點(diǎn)。
Cellectar總裁兼首席執(zhí)行官詹姆斯·卡魯索說(shuō)：“來(lái)自NCI同行評(píng)審過(guò)程的約200萬(wàn)美元的非稀釋性撥款進(jìn)一步證實(shí)了iopofosine在這一非常難以治療的患者群體中顯示出令人鼓舞的潛力。不幸的是，HGGs患者的預(yù)后通常很差，治療選擇有限，但iopofosine能穿過(guò)血腦屏障、向腫瘤提供足夠的輻射并展示早期療效信號(hào)的能力。我們?nèi)匀粓?jiān)定不移地致力于在這種災(zāi)難性的適應(yīng)癥中精心開(kāi)發(fā)iopofosine。”
兒科HGGs是侵襲性腦和中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤亞型的集合，包括彌漫性內(nèi)在腦橋膠質(zhì)瘤、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、星形細(xì)胞瘤和室管膜瘤。患有這些腫瘤的兒童預(yù)后非常差，典型的無(wú)進(jìn)展生存期只有幾個(gè)月，5年生存率不到30%。
關(guān)于iopofosine I-131
Iopofosine是一種小分子磷脂藥物綴合物，旨在將碘-131(放射性同位素)直接靶向輸送到癌細(xì)胞，同時(shí)限制與健康細(xì)胞的接觸。我們相信這一特征將iopofosine與許多傳統(tǒng)的上市治療區(qū)分開(kāi)來(lái)。目前正在對(duì)Iopofosine在復(fù)發(fā)/難治性(r/r) Waldenstrom巨球蛋白血癥(WM)患者中的CLOVER-WaM 2期關(guān)鍵研究、r/r多發(fā)性骨髓瘤(MM)患者中的2b期研究和各種兒科癌癥的CLOVER-2 1期研究中進(jìn)行評(píng)估。美國(guó)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)iopofosine快速通道指定用于已接受兩種或更多種既往治療方案的WM患者，以及r/r MM和r/r彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)。WM、MM、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、橫紋肌肉瘤、尤文氏肉瘤和骨肉瘤已獲得孤兒藥名稱(ODDs)。Iopofosine還被授予罕見(jiàn)兒科疾病稱號(hào)(RPDD ),用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤、橫紋肌肉瘤、尤文氏肉瘤和骨肉瘤。歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)了r/r MM和WM的賠率。
關(guān)于Cellectar生物科技公司
Cellectar生物科學(xué)公司專注于癌癥治療藥物的發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)。該公司正在獨(dú)立開(kāi)發(fā)和通過(guò)研發(fā)合作開(kāi)發(fā)專利藥物。該公司的核心目標(biāo)是利用其專有的磷脂藥物綴合物(PDC)給藥平臺(tái)，開(kāi)發(fā)專門針對(duì)癌細(xì)胞的PDC，以提高療效和安全性，減少脫靶效應(yīng)。該公司的PDC平臺(tái)具有發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)下一代癌癥靶向治療的潛力，并計(jì)劃獨(dú)立開(kāi)發(fā)PDC和通過(guò)研發(fā)合作開(kāi)發(fā)PDC。
該公司的產(chǎn)品線包括iopofosine，一種旨在提供碘-131(放射性同位素)靶向輸送的小分子PDC，專有的臨床前PDC化療計(jì)劃和多個(gè)合作PDC資產(chǎn)。該公司目前正在對(duì)iopofosine進(jìn)行一項(xiàng)全球性、開(kāi)放標(biāo)簽、關(guān)鍵擴(kuò)展隊(duì)列研究，研究對(duì)象為復(fù)發(fā)或難治性WM患者，這些患者之前接受過(guò)至少兩種治療方法，包括對(duì)Bruton酪氨酸激酶抑制劑治療失敗或療效欠佳的患者。WM隊(duì)列將招募多達(dá)50名患者來(lái)評(píng)估iopofosine的療效和安全性，以獲得上市許可。該公司還在其2期CLOVER-1研究中評(píng)估了高度難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的iopofosine，并在1期CLOVER-2研究中評(píng)估了復(fù)發(fā)/難治性肉瘤或腦腫瘤兒童癌癥患者的iopofosine。
1期兒科研究是一項(xiàng)開(kāi)放、序貫分組、劑量遞增的研究，旨在評(píng)估iopofosine在患有復(fù)發(fā)性或難治性癌癥(包括惡性腦腫瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤、肉瘤和淋巴瘤(包括霍奇金淋巴瘤))的兒童和青少年中的安全性和耐受性。一期研究正在國(guó)際上七個(gè)領(lǐng)先的兒科癌癥中心進(jìn)行。
