Cellectar Biosciences公司(納斯達克：CLRB)，一家后期生物制藥公司，專注于癌癥靶向治療的發現、開發和商業化，今天，在同行評議的《自然》雜志《血癌雜志》9月刊上發表了一篇論文，重點介紹了正在進行的iopofosine I-131(“Iopofossine”)治療復發/難治性B細胞惡性腫瘤的2期CLOVER-1研究的擴展隊列數據。

這篇名為“抗BCMA免疫療法后復發/難治性多發性骨髓瘤晚期患者的IopofosineI-131治療”的論文顯示了7名抗BCMA免疫療法后四級難治性復發/難治性多發性骨髓瘤患者的擴大隊列的初步結果，這些患者的中位數為9次既往治療。為了納入分析，患者必須接受預先的抗BCMA CAR-T、抗體藥物綴合物或雙特異性抗體治療。六名受試者接受了總劑量≥60 mCi的iopofosine，在71天內分4次給藥，而一名患者接受的總劑量< 60 mCi，未納入分析。

在接受≥60 mCi總給藥劑量的人群中的初步研究結果顯示，所有接受治療的患者的總體緩解率(ORR)為50%,且疾病最低程度穩定。在數據截止時，雖然中位總生存期尚未達到，但平均總生存期為9.1個月。安全性是可控的，沒有因不良事件導致的給藥延遲、劑量減少或治療中斷。最常見的3/4級不良事件是血細胞減少癥(血小板減少癥(75%)和中性粒細胞減少癥(57%)，這與之前的研究一致。沒有患者出現發熱性中性粒細胞減少癥，所有血細胞減少癥在研究期內都消失了。

Cellectar總裁兼首席執行官James Caruso說:“在這個擴大隊列中，接受了平均9種既往治療(包括許多較新的抗BCMA療法、CAR T細胞療法、雙特異性抗體和抗體藥物綴合物)但失敗的患者中，50%的總有效率令人印象深刻。我們相信，這些發現以及以前臨床研究的數據證明了iopofosine在廣泛治療多發性骨髓瘤等侵襲性血液癌癥和Waldenstrom's巨球蛋白血癥等侵襲性較低的癌癥患者方面的潛力，目前正在我們的WAM Clover-1 pivotal研究中進行評估。”

關于 iopofosine I-131

Iopofosine是一種小分子磷脂藥物綴合物™ 旨在直接向癌細胞靶向遞送碘-131(放射性同位素)，同時限制健康細胞的暴露。我們認為，這一特征將IOFOFOSINE與許多傳統的上市治療區分開來。目前正在對復發/難治性(r/r)Waldenstrom巨球蛋白血癥(WM)患者的CLOVER-WaM 2期關鍵研究、r/r多發性骨髓瘤(MM)患者的2b期研究和各種兒科癌癥的CLOVER 2 1期研究中評估IOFOsine。美國食品和藥物管理局為接受過兩種或兩種以上先前治療方案以及r/r MM和r/r彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)的WM患者授予了IOPOSONE快速通道指定。孤兒藥物名稱(賠率)已授予WM、MM、神經母細胞瘤、橫紋肌肉瘤、尤因肉瘤和骨肉瘤。Iopofosine還被授予罕見兒科疾病名稱(RPDD)，用于治療神經母細胞瘤、橫紋肌肉瘤、尤因肉瘤和骨肉瘤。歐盟委員會批準了r/r MM和WM的賠率。

關于Cellectar生物科學公司

Cellectar生物科學公司專注于癌癥治療藥物的發現和開發。該公司正在獨立開發和通過研發合作開發專利藥物。該公司的核心目標是利用其專有的磷脂藥物綴合物(PDC)給藥平臺，開發專門針對癌細胞的PDC，以提高療效和安全性，減少脫靶效應。該公司的PDC平臺具有發現和開發下一代癌癥靶向治療的潛力，并計劃獨立開發PDC和通過研發合作開發PDC。

該公司的產品線包括iopofosine，一種旨在提供碘-131(放射性同位素)靶向輸送的小分子PDC，專有的臨床前PDC化療計劃和多個合作PDC資產。該公司目前正在對iopofosine進行一項全球性、開放標簽、關鍵擴展隊列研究，研究對象為復發或難治性WM患者，這些患者之前接受過至少兩種治療方法，包括對Bruton酪氨酸激酶抑制劑治療失敗或療效欠佳的患者。WM隊列將招募多達50名患者來評估iopofosine的療效和安全性，以獲得上市許可。該公司還在其2期CLOVER-1研究中評估了高度難治性多發性骨髓瘤患者的iopofosine，并在1期CLOVER-2研究中評估了復發/難治性肉瘤或腦腫瘤兒童癌癥患者的iopofosine。

1期兒科研究是一項開放、序貫分組、劑量遞增的研究，旨在評估iopofosine在患有復發性或難治性癌癥(包括惡性腦腫瘤、神經母細胞瘤、肉瘤和淋巴瘤(包括霍奇金淋巴瘤))的兒童和青少年中的安全性和耐受性。一期研究正在國際上七個領先的兒科癌癥中心進行。